远大医药(00512)：全球创新放射性核素偶联药物GPN02006在中国开展的临床研究取得里程碑式突破

智通财经APP讯，远大医药(00512)发布公告，集团与武汉睿迪辐生物科技有限公司、杰科(天津)生物医药有限公司合作开发的用于诊断肝细胞癌(hepatocellular carcinoma，HCC)的全球创新放射性核素偶联药物(RDC) GPN02006在中国开展的研究者发起的临床研究(IIT 临床研究)，近日取得了里程碑式突破，并于成都2025未来XDC新药大会中公开发表了临床结果。该研究是一项前瞻性、单中心、诊断性的临床研究，在超过80例临床怀疑或者确诊的HCC患者中，使用GPN02006并进行正电子发射断层成像/电脑断层扫描(PET/CT)或正电子发射断层成像/磁共振成像(PET/MRI)显像，以初步评估该产品对HCC的诊断效能。临床研究数据表明，GPN02006展现出卓越的安全性和显像效能：所有受试者给药后均未报告任何药物相关不良反应，安全耐受性表现优异;给药后 30 分钟即可实现高质量显像，充分满足肝细胞癌临床快速诊断需求。该药物在显像质量方面具有三大显著优势：1)极低的背景信号;2)HCC病灶特异性高摄取;3)优异的诊断对比度。基于其独特的分子靶向机制，该药物能够实现：1)HCC病灶的早期精准定位;2)治疗反应的动态评估;3)复发转移的早期预警，为临床医生制定个体化诊疗方案提供强有力的分子影像学依据;相较于现行的HCC诊断方案，GPN02006在早期微小HCC病灶检测中展示出更优异的诊断效能，有望改善当前 HCC 患者早期诊断率不足及复发转移监测困难的临床现状，同时，将为临床医生提供贯穿患者全病程的动态监测支持，助力治疗决策优化和精准用药管理。此次研究进展，标志着集团在抗肿瘤核药研发领域再次取得重大突破，进一步巩固了集团在放射性诊疗一体化领域的领先地位。

GPN02006 是一款集团合作开发的全球创新、基于放射性核素-抗体偶联技术的靶向磷脂醯肌醇蛋白聚糖3 (GPC-3)的诊断型放射性药物，其对GPC-3靶点具有高特异性和高亲和力，且安全性好，适用对HCC的精准诊断。GPC-3在HCC组织中高表达，可以通过影响多种信号通路控制 HCC 细胞的增殖，进而影响肿瘤的生长和转移，但在正常组织中几乎不表达，因此，GPC3在临床上已经作为HCC高特异性诊断标志物。目前，全球范围内针对GPC3靶点的药物开发尚处于早期研发阶段，尚未有该靶点的药物上市。集团作为全球核药抗肿瘤诊疗领域领军企业，对 GPC-3 靶点进行了前瞻性的研发布局，目前集团在该靶点药物开发进度已跻身世界第一梯队。GPN02006产品极具潜力，有望成为全球首个针对GPC-3靶点的HCC诊断类RDC产品。集团将继续积极推进GPN02006产品的全球研发进程，争取实现中美两国註册性临床研究同步开展，并获得FDA突破性疗法认证。此外，针对GPC-3靶点的治疗类RDC产品也已列入集团的研发计划中，有望实现对HCC患者的RDC诊疗一体化。

原发性肝癌是全球第六大常见癌症和第三大癌症死亡原因。2022 年全球新增原发性肝癌约87万例，新增原发性肝癌相关死亡约76万例，其中中国原发性肝癌新增病例约37 万例(占比42.5%)，新增死亡约32万例(占比42.1%)，均居全球首位。原发性肝癌以HCC最为常见，占比85%-90%，由于HCC的解剖结构复杂且肿瘤异质性强，临床上对HCC诊断困难，治疗棘手，因此预后较差，发病率与死亡率之比高达1：(0.8-0.9)，北美国家和地区HCC患者的5年存活率不到20%，而中国HCC患者的5年存活率则更低，仅有12%，因此，对HCC患者精准诊断和精准治疗，是提高患者预后、降低患者死亡风险的重要手段。

目前，临床上HCC诊断的金标准依旧是病理组织学和/或细胞学检查，但由于该方法为有创性检查，使用受到诸多条件限制，因此一般不作为首选的初诊方式。目前主流的首选诊断方法主要是血清学肿瘤标志物检测和常规的影像学检测，但是我国HCC患者大多伴随基础肝病，超过80%的HCC发生在肝硬化基础上，不典型增生结节或肝硬化背景使肝脏占位鉴别诊断困难而“辨不准”，因此，HCC 的精准诊断仍面临着较大的挑战。近年来，以核医学为代表的分子影像检测技术发展迅速，其应用放射性药物与疾病发生发展过程中的生物标志物特异性结合或参与生物代谢，在分子水平实现无创可视和量化评价而用于疾病诊断，最常用的是氟-18-氟代去氧葡萄糖(18F-FDG)PET 显像，然而，18F-FDG 并非肿瘤特异性显像剂，且由于HCC细胞膜葡萄糖转运蛋白表达低，文献报告18F-FDG PET显像对HCC诊断的灵敏度仅为36%-70%，美国国立综合癌症网路(National Comprehensive Cancer Network，NCCN)发布的指南不推荐18F-FDG 用于HCC诊断和评估。因此，开发高靶向HCC特异性分子探针是HCC精准个体化诊疗的重要发展趋势，集团的GPN02006产品将有望为全球HCC患者提供全新的分子影像诊疗方案。

围绕肿瘤诊疗一体化的治疗理念，集团核药抗肿瘤诊疗板块目前在研发註册阶段已储备13款创新产品，涵盖68Ga、177Lu、131I、90Y、89Zr在内的5种放射性核素，覆盖了肝癌、前列腺癌、肾癌、脑癌等在内的7个癌种;在产品种类方面，涵盖诊断和治疗两类核素药物，为患者提供多适应症治疗选择、多手段且诊疗一体化的全球领先的抗肿瘤方案。目前，集团在核药抗肿瘤诊疗板已有四款RDC创新药获批开展註册性临床研究，其中三款已进入III期临床阶段，包括诊断前列腺癌的产品TLX591-CDx、诊断透明细胞肾细胞癌产品TLX250-CDx，以及治疗GEP-NETs 的产品ITM-11。截至目前，集团是进入中国III 期临床研究中诊断和治疗类 RDC 创新药总计储备最多的企业，也是全球范围内在核药抗肿瘤领域拥有最丰富产品管线和诊疗一体化布局的创新药企之一。

核药抗肿瘤诊疗平台是集团在抗肿瘤领域重点打造的高端技术平台，目前集团已实现了研发、生产、销售、监管资质等多个环节的全方位布局，建立了完整的产业链。集团联合Sirtex Medical Pty Limited 并与 Telix Pharmaceutical Limited (ASX: TLX)和 ITM Isotope Technologies Munich SE 合作，搭建了具有国际化一流水平的肿瘤介入研发平台和RDC药物研发平台，已拥有约800名员工，是集团全球化程度最高的板块之一。同时，集团与山东大学联合成立了远大医药-山东大学放射药物研究院，并以该研究院为起点，逐步完成了核药早期研发平台的建设，进行RDC药物的自主研发，目前早期研发阶段的产品储备已达12款。

集团正在有序推进甲级资质核素生产平台的建设，并将于本年度正式取得辐射安全许可证投入运营。未来，集团将持续加强核药抗肿瘤诊疗板块的研发和建设，丰富和完善产品管线及产业布局，形成以易甘泰®钇[90Y]微球注射液为核心的核药抗肿瘤诊疗产品集群，持续夯实集团在全球核药抗肿瘤诊疗领域领军企业地位。

集团一直高度重视创新产品和先进技术的研发，以患者需求为核心，以科技创新为驱动，针对尚未满足的临床需求，加大对全球创新产品和先进技术的投入，丰富和完善产品管线及产业布局，采用“全球化运营布局，双循环经营发展”策略，形成国内国际双循环联动发展并相互促进的新格局，充分发挥集团的产业优势和研发实力，快速将科技创新产品落地上市，为全球患者提供更先进更多样的治疗方案。