全球创新GPC-3靶向RDC临床突破！远大医药(00512)破解中国肝癌早诊难题，剑指肝癌精准诊疗百亿蓝海

智通财经APP获悉，核药龙头再添重磅产品新进展！4月21日，远大医药(00512)公布其用于诊断肝细胞癌(HCC)的全球创新放射性核素偶联药物(RDC) GPN02006在中国开展的研究者发起的临床研究（IIT临床研究）取得了里程碑式突破，并于成都2025未来XDC新药大会中公开发表了临床结果——GPN02006给药后30分钟即可实现高质量显像，其显像背景信号极低，可实现HCC病灶特异性高摄取，且拥有优异的诊断对比度，临床优势显著。GPN02006可为临床医生制定个体化诊疗方案提供强有力的分子影像学依据，充分满足肝细胞癌临床快速诊断需求，并有望改善当前HCC患者早期诊断率不足及复发转移监测困难的临床现状。

此次研究进展标志着远大医药在抗肿瘤核药研发领域再次取得重大突破，进一步巩固了公司在放射性诊疗一体化领域的领先地位。

前瞻性布局GPC-3靶点，积极临床结果体现产品潜力

根据公告，GPN02006是远大医药合作开发的全球创新、基于放射性核素-抗体偶联技术的靶向磷脂酰肌醇蛋白聚糖3 (GPC-3)的诊断型放射性药物，其对GPC-3靶点具有高特异性和高亲和力，且安全性好，适用对HCC的精准诊断，GPC3在临床上已经作为HCC高特异性诊断标志物。

本次临床为一项前瞻性、单中心、诊断性的临床研究，在超过80例临床怀疑或者确诊的HCC患者中，使用GPN02006并进行正电子发射断层成像/计算机断层扫描（PET/CT）或正电子发射断层成像/磁共振成像（PET/MRI）显像，以初步评估该产品对HCC的诊断效能。

根据临床结果，GPN02006展现出了卓越的安全性和显像效能：所有受试者给药后均未报告任何药物相关不良反应，安全耐受性表现优异；给药后30分钟即可实现高质量显像，充分满足肝细胞癌临床快速诊断需求。同时，GPN02006在显像质量方面具有三大显著优势：1）极低的背景信号；2）HCC病灶特异性高摄取；3）优异的诊断对比度。基于其独特的分子靶向机制，该药物能够实现：1）HCC病灶的早期精准定位；2）治疗反应的动态评估；3）复发转移的早期预警，为临床医生制定个体化诊疗方案提供强有力的分子影像学依据；相较于现行的HCC诊断方案，GPN02006在早期微小HCC病灶检测中展示出更优异的诊断效能，有望改善当前HCC患者早期诊断率不足及复发转移监测困难的临床现状，同时也将为临床医生提供贯穿患者全病程的动态监测支持，助力治疗决策优化和精准用药管理。

这一积极的临床结果也预示着，GPN02006有望成为全球首个针对GPC-3靶点的HCC诊断类RDC产品，而通常发现即中晚期的“沉默肿瘤”——肝细胞癌的患者有望迎来更为精准的诊断方案，为肝细胞癌的早期诊疗提供更多的可能性，有助于实现对患者的精确救治，提高整体生存率。

直击肝细胞癌精准诊疗痛点，GPC-3靶向突破领跑全球

原发性肝癌中是全球第六大常见癌症和第三大癌症死亡原因。数据显示，2022年全球新增原发性肝癌约87万例，新增原发性肝癌相关死亡约76万例，中国更是以约37万例新增病例（占比42.5%）及约32万例新增死亡（占比42.1%）成为全球肝癌“重灾区”，新增病例及死亡数均居于全球首位。

作为原发性肝癌中出现频次高达85%-90%的常见类型，GPN02006所针对的肝细胞癌(HCC)的致死率也极高，其病率与死亡率之比高达1：(0.8-0.9)，北美国家和地区HCC患者的5年存活率不到20%，而中国HCC患者的5年存活率则更低，仅有12%。

目前主流的HCC首选诊断方法主要是血清学肿瘤标志物检测和常规的影像学检测，但是我国HCC患者大多伴随基础肝病，超过80%的HCC发生在肝硬化基础上，不典型增生结节或肝硬化背景使肝脏占位鉴别诊断困难而“辨不准”。因此，对HCC患者精准诊断和精准治疗，是提高患者预后、降低患者死亡风险的重要手段。

另一方面，持续高位的病例数及病死率，以及诊断难度较高等诸多因素同时也催生了肝癌诊疗的庞大市场空间。Wise Guy Reports的研究报告显示，全球肝癌诊断市场预计将以6.53%的复合年增长率从2024年的18亿美元增长到2032年的29.8亿美元。

近年来，以核医学为代表的分子影像检测技术发展迅速，其特殊机制可在分子水平实现无创可视和量化评价而用于疾病诊断。目前最常用的是氟-18-氟代脱氧葡萄糖(18F-FDG) PET显像，然而18F-FDG并非肿瘤特异性显像剂，且由于HCC细胞膜葡萄糖转运蛋白表达低，美国国立综合癌症网络(NCCN)发布的指南不推荐18F-FDG用于HCC诊断和评估。因此，开发高靶向HCC特异性分子探针是HCC精准个体化诊疗的重要发展趋势。未来若GPN02006开发顺利，则有望为全球HCC诊断提供全新且更加精准、高效的分子影像诊疗方案。

核药管线领跑全球，前瞻性布局释放创新效益

GPN02006的临床成功不仅体现了远大医药在GPC-这一靶点的药物开发进度已跻身世界第一梯队，同时也印证了公司雄厚的创新研发能力，同时更彰显了公司在全球核药抗肿瘤诊疗这一创新赛道的前瞻布局及领跑实力。

据悉，远大医药围绕肿瘤诊疗一体化的治疗理念，深度布局放射性药物研发，公司核药抗肿瘤诊疗板块目前在研发注册阶段已储备13款创新产品，涵盖68Ga、177Lu、131I、90Y、89Zr在内的5种放射性核素，覆盖了肝癌、前列腺癌、肾癌、脑癌等在内的7个癌种；产品种类兼具诊断和治疗，可为患者提供多适应症治疗选择、多手段且诊疗一体化的全球领先的抗肿瘤方案。

经过多年深耕，公司在核药板块的前瞻布局已然实现多点开花，并正结出累累硕果，远大医药已是进入中国III期临床研究中诊断和治疗类RDC创新药总计储备最多的企业，也是全球范围内在核药抗肿瘤领域拥有最丰富产品管线和诊疗一体化布局的创新药企之一。

同时，远大医药持续推进核药产业布局，目前已实现了研发、生产、销售、监管资质等多个环节的全方位布局，建立了完整的产业链，并搭建了具有国际化一流水平的肿瘤介入研发平台和RDC药物研发平台。公司正在有序推进甲级资质核素生产平台的建设，并将于本年度正式取得辐射安全许可证投入运营。

本次GPN02006的重大里程碑进展，也有望为公司创新管线再添一重磅产品，进一步助力公司核药板块的长远增长。远大医药表示，公司将继续积极推进GPN02006产品的全球研发进程，争取实现中美两国注册性临床研究同步开展，并获得FDA突破性疗法认证。此外，针对GPC-3靶点的治疗类RDC产品也已列入公司的研发计划中，有望实现对HCC患者的RDC诊疗一体化。