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来源：医麦客
当地时间 4 月 16 日，拜耳（Bayer）宣布，其子公司 BlueRock Therapeutics 针对帕金森病的干细胞疗法 bemdaneprocel 的Ⅰ期临床试验 exPDite 18 个月数据已发表于
Nature。并且将于 2025 年上半年启动 bemdaneprocel 的 III 期临床试验。
帕金森病是世界第二大神经退行性疾病，由大脑中产生多巴胺的神经元死亡引发。患者主要表现为震颤、肌肉僵硬和动作迟缓等运动障碍，并随着时间推移而症状加重。据预测，到 2040 年全球患者将突破 1400 万，亟需突破性疗法。
传统药物治疗（如左旋多巴）虽能短期缓解症状，但长期使用会导致运动并发症，且无法逆转神经元损伤。干细胞疗法通过补充或再生多巴胺能神经元，有望实现病理修复的治疗策略。
Bemdaneprocel 是一种「现货型」同种异体干细胞衍生疗法，由人胚胎干细胞产生的多巴胺能神经元组成，可以通过手术植入帕金森病患者大脑。这些细胞在被移植后将有可能重塑被帕金森病破坏的神经网络，有望恢复患者的运动和非运动功能。
此次发表数据是一项开放标签的 I 期临床试验（NCT04802733）结果，该研究将人胚胎干细胞衍生的冷冻保存型多巴胺能神经元细胞 bemdaneprocel 双侧移植至帕金森病患者壳核中。该研究共纳入 12 名患者，分为低剂量组（0.9 百万个细胞，n=5）和高剂量组（2.7 百万个细胞，n=7），且所有参与者均接受了一年的免疫抑制治疗。
移植后一年，该试验达到了其安全性和耐受性的主要目标，且未出现与该疗法相关的不良事件。移植后 18 个月，观察到 F-DOPA 正电子发射断层扫描（PET）成像信号有所增加，这表明移植的细胞能够存活并植入大脑。
去年 9 月拜耳公布了 I 期临床试验 exPDite 24 个月的积极数据。具体结果如下：
1. 使用 Hauser Diary 对患者进行分类，患者在「ON」状态表示症状得到良好控制；在「OFF」状态则表示症状恶化。与基线相比，高剂量组中的 7 名受试者在 24 个月后，处于「ON」状态的时间增加了 1.8 小时，处于「OFF」状态的时间平均减少了 1.9 小时。
低剂量组的 5 名受试者在「ON」状态的时间平均减少了 0.8 小时，「OFF」状态的时间增加了 0.4 小时；
2. 使用 MDS-UPDRS（MDS 统一帕金森病评定量表）第 Ⅲ 部分在「OFF」状态下对运动症状进行测量，结果显示，与基线相比，高剂量组运动症状评分减少 21.9 分，低剂量组平均减少 8.3 分；
3. 使用 MDS-UPDRS 第 Ⅱ 部分对日常生活活动能力的影响进行测量，结果显示，与基线相比，高剂量组平均减少 3.4 分，低剂量组平均增加 2.0 分。
鉴于 Bemdaneprocel 的积极疗效和良好安全性，拜耳预计将于 2025 年上半年启动 bemdaneprocel 的Ⅲ期临床试验。
此前，Bemdaneprocel 已获得美国 FDA 再生医学先进疗法资格认定（RMAT）和快速通道资格认定。
参考资料：
1.https://www.bayer.com/media/bluerock-therapeutics-announces-publication-in-nature-of-18-month-data-from-phase-1-clinical-trial-for-bemdaneprocel-an-investigational-cell-therapy-for-parkinsons-disease/
2.https://mp.weixin.qq.com/s/padON1-Bkz-MmEHZyu9F-w
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