AI制药十年沉浮：管线折戟、资本退潮与黎明前的坚守

近日，FDA（美国食品药品监督管理局）宣布将终止临床前药物开发中的动物实验，通过采用更高效、更贴近人体的方法取而代之。

受此消息影响，联动着国内AI医药概念股集体走强。

FDA新政的背后是新药研发面临着十年时间、十亿美元的投入，但成功率却只有十分之一的残酷事实。

AI制药曾一度凭借在药物设计阶段展现出的高效率，被寄予颠覆传统制药流程的厚望。此次，FDA提及的替代动物实验方法之一就是AI建模。

根据有关数据显示，2025年第一季度，全球至少有38家AI制药公司获得了总计超过17.5亿美元的融资。其中包括赛诺菲投资的AI+生物技术公司Enveda，该公司目前目前公司累计共获得1.5亿美元的C轮融资；也包括英矽智能获1.1亿美元E轮融资，本轮融资后，英矽智能估值超过10亿美元。

值得注意的是，英矽智能曾在2023年6月和2024年3月，两次申报交表港股IPO后失效，此次融资，坊间又传出重启上市的消息。亿欧向英矽智能官方核实，对方表示“暂无计划”。

自2023年行业进入寒冬后，2025年AI制药仍在经历着“冰火两重天”。

一面是大额融资不断出现。如工业软件巨头西门子在今年4月宣布将斥资51亿美元收购生命科学数据公司Dotmatics，这被看作是西门子对AI+生命科学领域的重磅押注。

另一面，AI药企们仍在艰难度日。有的公司裁员，有的公司合并，有的转型，去年9月，AI制药公司Recursion与Exscientia的并购，在外界看来，更像是老牌AI制药公司的抱团取暖。

易凯资本的投资人赵昕淇并不认为AI制药行业的融资真正在回暖，“在AI药物研发领域还没有商业化产品上市之前，一定程度上AI制药依然是个黑箱”。

从全球看，最早一批AI制药企业成立大概在2013年前后，到现在行业已发展了十年多时间。对于药物研发，AI赋能之下，到底能够改变多少？

AI制药公司已经到了“交考卷”的关键时刻。

1.两家明星公司的两种选择

作为AI制药领域的两大明星企业，晶泰科技和英矽智能选择了不同的路径。

4月7日，顶着国内“AI制药第一股”头衔的晶泰科技发布了2024年年报，这也是晶泰科技自2024年6月上市后的首份年报。

晶泰科技主要有两大主营业务：一是提供药物发现解决方案，二是智能机器人解决方案，包括固态研发服务及自动化化学合成服务。

过去一年，晶泰科技的智能机器人解决方案和药物发现解决方案分别贡献了1.63亿元和1.04亿元的收入。其中智能机器人解决方案收入2024年较2023年同比增加了87.8%，在总营收中的占比也从49.7%涨至61.09%，且明显高于药物发现解决方案收入同期18.2%的增幅。

2024年晶泰科技经调整净亏损近4.57亿元，同比收窄12.5%。如果不考虑调整项，公司2024年亏损15.15亿元。高额的研发投入是亏损重要原因，2024年晶泰科技发生研发开支4.18亿元，同比减少13%。

与此同时，上市后的晶泰科技似乎正急于摆脱“AI制药”的标签。2024年12月，晶泰科技公告更改公司名称及证券简称，过去十年一直使用“XtalPi”及“晶泰”，更名晶泰控股，其
名称不再与医药相关。

事实上，晶泰科技的跨界转型早有迹可循。

2024年8月，晶泰科技宣布和新能源龙头协鑫集团达成为期5年的战略合作，总合作金额高达1.35亿美元。同年，晶泰科技接连孵化了AI+新材料公司深度原理和赋澈生物。

晶泰科技联合创始人、董事长温书豪把进军新材料领域看作是公司的二次创业，可以看出，无论是材料科学、农业或是消费品领域，这些新业务相较于药物研发，不需要经过漫长的临床实验流程，能更快带来回报。

不过，在业内人士看来，晶泰科技在这个节点选择跨界远没有这么简单。

峰瑞资本合伙人马睿作为晶泰科技的早期投资人，见证了企业的发展。他告诉亿欧，上市后的一年里，晶泰科技想得更清楚了。“晶泰科技的底层核心竞争力是量子物理和AI的结合，跨界新材料也是基于底层技术的合理外溢。”

作为一家以AI+CRO（医药研发外包）为核心业务的晶泰科技，其商业模式是与药企深度合作，由客户给出一个目标靶点，晶泰科技设计出一个化合物，并进一步验证它的有效性，直至最终交付。这种模式更接近于AI制药的本质，即帮助药企提高研发效率。

然而这种战略合作受制于合作伙伴的战略，比较被动，如果医药公司融资难度增大，那么研发新药的意愿也将显著降低。在整体医药资金面趋紧的当下，AI制药企业证明其有自身的造血能力并形成商业闭环就显得尤为重要。

晶泰科技选择开辟第二战场。

温书豪曾接受媒体采访时提到牵手新能源企业，是因为看到光伏产业过剩，光伏企业面临着巨大的成本挑战，急需新技术的支持。据2024年年报，晶泰科技在2025年还将加码碳基材料、超级塑料领域的投入。

从医药大跨步来到新能源后，晶泰科技进一步扩大了商业化的探索。

4月8日，晶泰控股发布公告称，公司2024年度营业收入超过了上市规则第18章中2.5亿港元“已商业化公司”的收入门槛，因此向港交所申请取消未商业化公司称号并获得批准。

几乎同时，国内头部AI制药公司英矽智能也迎来了商业路径的关键节点。

2025年1月，英矽智能宣布与意大利美纳里尼集团二次达成合作，以5.5亿美元总额对外授权一款潜在同类最佳（best-in-class）肿瘤候选药物。

任峰是英矽智能首席科学家，他告诉亿欧，过去10年英矽智能一直在做AI制药的商业化探索，经历了多个阶段，从最初以提供软件平台服务，到软件和药物发现并驾齐驱，再到向AI驱动的Biotech发展，他认为目前英矽智能的商业模式已经初步走通。

“AI制药公司主要看两点，一是看授权和授权收入；二是看管线进展，因为管线也可能代表企业未来的收入。”任峰表示。

“自研管线+license out（管线出海）”的模式被看做是英矽智能的最优选，也是获利最高的一种方式。“英矽智能的强项是通过AI平台找到药物的新靶点，以及设计出更好的分子，发挥AI在早期研发的优势，后期商业化，我们将项目授权给海外药企做后期临床研发和上市销售。”任峰认为英矽智能找准了自己的定位。

目前，英矽智能有30多个内部的管线，这也让它有更多机会对外授权。据悉，英矽智能累计完成四项药物对外授权合作，涉及总金额超过15亿美金。

2.AI制药十年：从谈技术、讲概念，到走向务实

今年DeepSeek的爆火，为AI医疗和AI制药领域带来了多维度的变革。不过，抛开各种颠覆、革命的“话术”，当下AI制药对于新药研发能改变多少，无论投资者还是创业者都逐渐趋于理性。

一位投资人表示，过去AI在制药行业被过度炒作了。AI制药，核心到底是“AI”，还是“制药”，长时间以来，行业自身也没有答案。

投资人马睿回忆第一次拜访晶泰科技的创始团队，觉得他们是一群有理想有前瞻性的人，“他们坚信计算能够改变制药，然后就进来做了，回头看当时的AI还不具备深度学习的能力，他手上拿的是一个很差的工具”。

但这并不妨碍创业者向前的脚步。当时晶泰科技想做的事情是，利用热力学的规律计算分子与分子之间的能量状态，来预测和模拟药物不同晶型的稳定性，以提高药物发现的效率和成功率。

一款创新药物的研发分为三个阶段，靶点假说的提出与药物靶点确定、潜力分子优化与临床前候选化合物评估，以及最后的临床试验验证。在漫长的研发周期中，AI最先应用的是早期药物发现环节。

任峰向亿欧解释，AI赋能药物发现主要有两方面：一个是帮助我们根据这个疾病去找靶点，靶点是导致疾病的蛋白质或者基因，找对靶点做药就成功了一半；第二步就是找分子。这个过程就相当于给靶点这个锁，找一把解锁的钥匙。“AI就是一个智慧丰富的锁匠，它一眼就能识别这个锁是什么样子的，比人凭手工活要快许多”。

据BCG报告，AI赋能下制药行业可以将研发周期缩短约50%，换句话说，研发效率实现翻倍。

只是在晶泰科技和英矽智能起步的2014年，不管是在全球生物医药高地波士顿，还是中国创投圈，计算生物学这一新兴领域还不太被看好，面临着广泛的争议。

AI制药行业真正热起来是在2020年。这一年，英国Exscientia公司称，其已利用AI开发出首款临床前候选化合物DSP-1181，并于同年3月开始进入临床试验阶段。也是在这一年，AI头部公司薛定谔在美股上市后股价持续攀升，引爆了二级市场。

很快，AI制药的热潮蔓延至国内市场。阿里、百度、腾讯、华为等巨头纷纷入局，据统计，2020年国内成立了38家AI制药公司，到2022年底，这个数字增加到近80家。

华兴资本的研究报告中提到，2020年AI制药在全球范围内，越来越受关注，全球制药企业也越来越多的参与到AI的应用和投资中。2021年，我国AI制药企业融资额高达62亿元，较此前6年的融资总额46.7亿元还高出31%。

投资人赵昕淇认为，上一波投资人热衷于AI制药，其逻辑是创新药九死一生，在逆摩尔定律的趋势下，药物研发的成本越来越高，因此，利用计算来解决药物发现问题理论是可以成立的。尽管如此，“那个时候投资者对于AI赋能制药有种盲目的乐观。”

早期AI制药创业者们热衷于靠AI制药讲故事。望石智慧的创始人兼CEO周杰龙接受亿欧采访时提到，“2020年以前，很多AI制药公司做的大而全，比如分子筛选、蛋白质结构的预测等等，好像大家全都有，讲起来好听引入了AI，但实际上没看到真正的突破。”

对于整个制药行业而言，理论上再优秀的分子，都要经过临床阶段的验证，这是AI制药最大的风险点及成本所在。

当AI针对某个分子进行预测时，某个分子在什么情况下、为何能发挥作用，为何有时又会导致严重的副反应和安全性问题，这些都只有通过人体试验，才能大致推测出药物作用的结果，可根本原因有时依旧不明朗。

2023年4月，AI药物研发公司BenevolentAI的一款AI药物，用于治疗特应性皮炎的局部泛Trk抑制剂BEN-2293，因在IIa期临床试验没有达到次要疗效终点而终止，并引发了公司的裁员。

在制药领域，管线进展和商业里程碑是最直观的成绩单，AI制药公司如果没有成果，面临的结果就是优胜劣汰，这也是AI制药的残酷之处。

头豹科技数据显示，截至2023年11月，全球处于临床阶段且保持活跃状态的AI参与研发管线总计97项，超过一半的管线处于临床一期，超过三分之一的管线处于临床二期。临床二期后往往就是折戟的命运。

做药本来就是烧钱的生意，AI制药更是如此，投资人对AI制药公司的规模化以及盈利周期感到消极，失去耐心。2023年资本逐渐退潮，失去供血的AI制药企业们开始走向整合、并购、转型。

“用AI讲故事的时代已经过去，大家更想看到的是如何通过AI在制药应用场景里具体落地。”任峰表示。

进入2025年，全球AI制药的融资没有停止，但投资的逻辑与过去截然不同。赵昕淇表示，投资人逐渐回归理性，投资者更加倾向于真正有实力技术或者实现自我造血的AI制药公司。

于此同时，怎么活下去，变成AI制药公司关键的一个问题。周杰龙告诉亿欧，“大浪淘沙后大家开始认真的去思考，试图找出自己的目标市场，以及在自己的领域里有什么独特的东西，并逐步在探索如何更好的去打开市场”。

3.等待一个从量变到质变的奇点

人们对AI技术与药物研发的尝试仅仅过去十年，相比制药行业百余年的历史，AI制药还要走很长的路。

投资人赵昕淇认为，AI制药公司要证明自己的分子比别家筛的好，首要解决的整个环节数据的一致性。“临床前和临床后数据往往是断裂的，缺乏连贯性，药物研发在这一个链条上更有效率，并不能够使整个制药的链条都有效。”

天使投资人、资深人工智能专家郭涛提到，AI算法的有效性很大程度上取决于输入的数据质量，而在医药领域，获取高质量、标准化的数据集相对困难。没有高质量的数据，再好的模型也无法落地。

目前AI制药公司的数据绝大多数来源于药企、科研机构或院校公开的数据。而药物研发数据多数存在药企手中，属于企业的核心资产，药企不会轻易共享。

任峰表示英矽智能95%以上都是公开的数据，但这一类数据必须经过清洗筛选，并统一格式才能最终用于大模型的训练。“从2014年起，英矽智能内部有一个40人左右的数据团队专注于数据清洗工作。”

现阶段，AI制药公司的竞争仍然基于算法的竞争，AI公司的算法有很多种，哪一种算法才真正有效？需要大量的实验来验证。“随着技术不断的发展进步，大家的算法趋于类似了，到那个时候比的就是数据，谁拥有自己独有的数据，谁就能占据一个领先的位置。”任峰表示。

而技术的突破或许已经到来。

据峰瑞资本的报告，过去两年内，技术发展日新月异：先是2020年12月，AlphaFold2在CASP14（蛋白质结构预测关键评估）中表现出了足以媲美实验室水平的蛋白质结构预测能力；2022年11月，ChatGPT横空出世；2023 年7月，David Baker团队公布了RF diffusion，蛋白设计从物理计算转向AI，在成功率与设计效率上有了显著提升；2024年6月，可以实现新型蛋白质生成的ESM3发布，这是由初创公司 Evolutionary Scale开发的生命科学领域的大模型……

投资人马睿研究了多年的生物科技，他把AI制药分成1.0时代和2.0时代，AI1.0是判别式AI，AI2.0则是生成式AI。“在AI制药1.0时代，大家通常认为AI是不靠谱的，用物理的方法更准确。但现在生成式AI会改变这个情况，从只能做预测，到能做设计和生成，这将是最大的技术突破。”

当前，人们对于AI制药最大的质疑来自于，过去十年，这项技术迄今没有研发出一款真正上市的药物。新药研发的高风险和长周期依然是难以逾越的障碍。

马睿表示：“一些人太过急功近利，他们要的是 AI完全解决制药，经过我长长的一串验证之后，它必须是一个成功的药，但哪有这样的东西？”

睿健医药CEO魏君也指出，AI在医药领域的应用除了狭义的“AI制药”，目前已经有了很多全新的应用，比如睿健把“AI+化学诱导平台”应用于细胞治疗药物开发。

除此之外，市场上已经涌现出大量把AI应用于医药上下游领域的企业且已经实现了商业化。魏君举例，有些AI工具聚焦在生命科学工具蛋白的设计，有些用于疾病靶点的开发，有些用于病理检测。“一个药物的成功，不仅仅药物本身的关键参数，还包括了临床试验设计和开发策略，那么随着AI技术的演化与多种数据库的充实，还有临床前方案的优化等。”

任峰认为，在没有AI支持的情况下，新药研发管线的成功率通常低于5%，AI的引入可以将这一数字提高3至5倍，本身就是巨大的进步。他透露，今年英矽智能有一款药正在从临床二期进入临床三期，“如果成功，这将可能是全球第一个进入临床三期的 AI做出来的分子。”

所有人都在等待着AI制药“奇点”的到来，也期待着一条顺利度过临床实验的管线出现，重新引爆整个行业。

AI制药公司首要做的是给自己攒下更多的子弹，更多的时间和金钱，以避免在黎明前过早走下牌桌。